miRNA

생명현상의 유전정보 흐름은 DNA가 RNA를 만들고(전사 transcription), RNA는 단백(proteins)을 만든다(번역 translation)는 central dogma를 기반으로 한다. 이에 따르면 생명현상의 모든 유전정보는 DNA에 담겨있고 이후의 정보를 조절하는 것도 DNA의 조절에 의한다는 것을 의미한다. 하지만 이후의 생명과학, 의학의 발전은 전사와 번역 이후에 유전정보를 조절하는 수많은 기전이 알려져 있다. 또한 진화의 과정에서 고등생명은 유전정보를 담고 있는 최종 산물을 DNA로 삼아 활용하고 있으나 가장 처음 그리고 가장 많이 사용되는 것은 RNA였다는 주장(RNA world)이 있고 이를 뒷받침 하듯이 단순히 DNA와 단백 간의 정보의 흐름을 연결하는 RNAs (mRNA, tRNA, rRNA) 외에도 수많은 종류의 RNA들이 알려지고 생명정보의 조절에 많은 역할을 하고 있다는 것이 알려져 있다. 이 중에 microRNA(miRNA)는 정상적으로 우리 몸에서 전사후유전자조절(posttranscriptional gene regulation)을 하는 가장 중요한 방법 중의 하나로 병적인 유전자의 발현를 효과적으로 억제해서 질병을 치료할 수 있는 방법으로 최근에 각광을 받고 있다. 큐라미스는 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy), 루게릭병(Lou Gehrig’s disease, amyotrophic lateral sclerosis) 등 희귀질환의 병인기전에서 특정 miRNA가 핵심적인 병인기전을 매개한다는 것을 밝혀 이를 이용한 치료제 개발에 매진하고 있다. 이는 효과가 선택적이지 못한 화학약물과 달리 특정 유전자들만 선택적으로 조절할 수 있고 병의 진행과정을 중간에서 차단할 수 있어 그 치료적인 효과가 뛰어날 뿐만 아니라 특정 유전자를 직접 투여하는 것보다는 더 효과적으로 세포에 전달이 가능하며 세포 내에 워낙 존재하는 물질로 부작용 측면에서도 화학약물에 비해 적은 것으로 알려져 있다.