세포유전자치료제를 개발하는 큐라미스가 특화된 세포융합기술을 바탕으로 근육신경계통의 난치성 질환 시장에 도전장을 내민다. 큐라미스는 2018년 6월 서울대 의대 신경과 성정준 교수<사진>가 창업한 바이오텍이다. 큐라미스가 내세우는 세포융합기술은 세포와 세포를 이어 붙이는 이른바 ‘셀 퓨전'으로, 사멸화되는 세포에 건강한 정상 세포를 융합시키면 사멸 세포를 재생할 수 있다는 개념이다. 줄기세포치료제와 결합해 치료제를 개발할 수도 있고, 세포 단위에서 난치성 질환의 유전적 원인 및 진단에도 활용이 가능하다. 예를 들어 근육을 구성하는 특정 단백질이 생성되지 않아 근위축증이 일어나는 환자에게 정상 단백질을 융합한 줄기세포치료제를 투여하면 근육 세포에서 단백질이 발현돼 근위축 증상이 완화 내지는 치료되는 방식이다. 성 대표는 "세포 융합 기술은 과거부터 시도돼 왔는데, 우리는 2007년부터 줄기세포의 표면에 건강한 정상세포를 융합시키면 이것이 체내에 투여돼 사멸되는 세포를 재생할 수 있을 거라는 컨셉으로 연구를 진행해 왔다"고 설명했다. 큐라미스가 1차로 타겟팅하고 있는 적응증은 루게릭병으로 잘 알려진 근위축성측색경화증과 역시 근위축증 중증질환인 듀센 근이영양증이다. 듀센 근이영양증은 주로 소아에서 나타나는 질환으로 근육을 구성하는 단백질인 디스트로핀이 돌연변이를 일으켜 결핍되는 질병이고, 루게릭은 중장년층에서 주로 나타나는 질병으로 운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 특징을 보인다. 수년 내 사망에 이르는 중증질환들이지만 치료법이 없다. 성 대표는 "오랫동안 신경과 전문의로서 듀센 근이영양증과 루게릭병 환자들을 지켜보면서 치료법이 없다는 사실이 무겁게 다가왔다"면서 "마우스 실험을 통해 세포융합 기술이 사멸하는 신경세포의 재생에 탁월한 효능을 보인다는 사실을 확인했다"고 밝혔다. 셀 퓨전 기술은 실험을 통해 융합하지 않은 줄기세포에 비해 세포융합이 12~14배 가량 증가한다는 사실을 확인했으며, 이를 사멸화 상태에 있는 세포 주변에 주입했을 때 세포의 사멸이 66% 가량 줄어든 데이터를 확보했다. 성 대표는 "(셀 퓨전에 대해)미국 글로벌 바이오 컨설팅 업체로부터 기술분석을 의뢰했고, 유망하다는 평가를 받았다"고 덧붙였다. 마우스 실험에서도 효과를 확인했다. 유전자 조작을 통해 디스트로핀 결핍 상태(듀센 근이영양증)의 마우스를 만들고, 53일 째 정상 디스트로핀이 결합된 줄기세포 치료제 투여한 결과 113일째 마비됐던 뒷다리가 정상으로 돌아왔다. 운동기능도 완벽하게 회복됐다. 비교군 마우스는 130일째 사망했다. 성 대표는 "1차적으로 현재 치료법이 전혀 존재하지 않는 루게릭병, 듀센 근이영양증을 적응증으로 연구개발을 진행하고, 향후 연구 성과를 토대로 심부전증, 치매 또는 파킨슨병까지 적응증을 확대할 계획"이라고 밝혔다. 큐라미스는 보유하고 있는 독보적인 기술을 토대로 ‘라이선스 아웃'이 아닌 자체임상으로 치료제를 개발하겠다고 공언했다. 타깃으로 설정한 적응증이 희귀난치성 질환이기 때문에 임상 1,2상을 통합해서 진행할 수 있고, 3상 이전에 시판허가를 받을 수 있는 점을 십분 활용하겠다는 계획이다. 성 대표는 "식약처와의 협의를 통해 올 하반기나 내년 초 전임상 독성시험에 돌입할 예정이고, 식약처와 FDA의 희귀질환약품 지정 역시 동시에 진행할 예정"이라면서 "내년 자체 GMP 시설을 완공하고 본격적으로 개발에 돌입하려고 한다"고 강조했다. 이를 위해 내년 초 시리즈A 성격의 투자 유치에도 나서겠다는 계획을 밝혔다. 큐라미스는 설립 초 대웅제약과 VC 프라이머가 헬스케어 스타트업을 육성하기 위해 만든 ‘건강한삶기술창업벤처PEF'으로부터 20억원의 시드머니를 유치한 바 있다. 성 대표는 "내년 초 100억원 규모의 투자를 유치해 임상개발에 속도를 낼 것"이라고 밝혔다.